Givosiran 是一种RNA干豫（RNAi）疗法，通过扼制肝脏中 ALA 合酶1（ALAS1）的抒发，减少卟啉前体（ALA 和 PBG）的产生，从而兑现 急性肝性卟啉症（AHP） 的发作频率。

💊基本药物信息

商品名：Givlaari

通用名：Givosiran

汉文名：吉沃西兰

药物类型：小干豫 RNA（siRNA）疗法

给药阶梯：皮下打针

🩺 妥贴症

用于调理成东说念主和 ≥12 岁青少年患者的急性肝性卟啉症（AHP），包括：

急性间歇性卟啉症（AIP） 变异型卟啉症（VP） 遗传性粪卟啉症（HCP） δ-氨基乙酰丙酸脱氢酶阑珊症（ALAD 阑珊型卟啉症）伸开剩余62%

💉 用法与用量

推选剂量：2.5 mg/kg

给药阶梯：皮下打针（Subcutaneous injection）

给药频率：每月（每 4 周）一次

给药部位：腹部、大腿或上臂（瓜代打针部位，幸免皮肤刺激区）

给药相貌：由医疗专科东说念主员进行皮下打针，不推选患者自行打针。

💡 注：剂量按体重狡计，应在每次给药前字据现时体重重新评估剂量。

⚖️ 剂量退换

肾功能损害：轻至中度肾损害者无需退换剂量，重度肾功能不全者慎用。 肝功能损害：轻度肝挫伤者无需退换；中重度肝挫伤患者需严慎使用并监测肝酶。

⚠️ 用药监测与小心事项

监测本质：

肝功能（ALT、AST）：调理前及调理时刻按期监测。 肾功能：尤其是存在基础肾病的患者。 同型半胱氨酸水平（tHcy）：Givosiran 可能导致其升高，可辩论赐与维生素B6、B12或叶酸补充。

不良反馈风险：

肝功能尽头（转氨酶升高） 打针部位反馈（红肿、祸患、瘙痒） 疲困、恶心 轻度肾功能狡计变化

📦 储存与贬责

需冷藏保存（2°C–8°C）。 不成冷冻。 使用前从雪柜取出，归附至室温后再打针。 幸免摇晃药瓶。

📅 调理恶果不雅察

在要道 III 期临床检会（ENVISION）中：

Givosiran 将 AHP 年发作次数减少约 70% 以上。 同期可权臣裁汰尿中 ALA 和 PBG 水平，改善患者糊口质地。

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发布于：广东省